On Rare Disease Day on February 28, 2026, the German Society of Rheumatology (DGRh) has warned of serious gaps in care for rare inflammatory rheumatic diseases. Repeated rejections of medically indicated off-label therapies by health insurance companies and the risk of recourse claims have already led to severe courses of the disease and even irreversible organ damage.

Off-Label-Use bezeichnet die Anwendung zugelassener Arzneimittel außerhalb der genehmigten Indikation oder Dosierung. In der Rheumatologie ist er häufig unvermeidbar, da für viele seltene Erkrankungen große randomisierte Studien fehlen und Zulassungserweiterungen aus wirtschaftlichen Gründen oft nicht verfolgt werden. Schätzungen zufolge erhält etwa jeder zweite rheumatologische Patient in Deutschland eine Off-Label-Therapie.

Selbst in hochspezialisierten rheumatologischen Universitäts- und Fachkliniken werden Anträge auf Kostenübernahme wiederholt abgelehnt. Der bürokratische Aufwand bindet erhebliche Ressourcen: In manchen Einrichtungen ist eine vollständige Arztstelle mit Stellungnahmen, Widersprüchen und Korrespondenz mit Krankenkassen sowie dem Medizinischen Dienst beschäftigt.

Doctors thus find themselves in a conflict between medical necessity and personal liability risk. If a prescription is subsequently classified as non-refundable, there is a risk of reclaims. Guideline recommendations alone are often not recognized as sufficient by health insurance companies and medical services. Only a small proportion of the applications have been positively assessed by the BfArM Off-Label Expert Group.

The DGRh therefore calls for a nationwide uniform, legally secure and practicable legal regulation of off-label use. This must recognize medical expertise, protect prescribing physicians from recourse and provide patients with reliable access to necessary therapies. In view of the increasing shortage of rheumatologists, the health care system cannot afford to bind highly qualified specialists with bureaucracy instead of using them in patient care.

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Schätzungen gehen von 6.000 bis 8.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen aus. Zu den wichtigsten seltenen rheumatischen Krankheitsbildern zählen systemische Sklerose, entzündliche Myopathien und seltene Kollagenosen.

Die DGRh betont, dass schwerkranke Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht an bürokratischen Hürden scheitern dürfen. Eine klare gesetzliche Regelung sei dringend erforderlich, um irreversible Schäden zu verhindern und die Versorgungssicherheit zu gewährleisten.

Editor: X-Press Journalistenbüro GbR

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